Νέα γονιδιακή ένεση για τον διαβήτη τύπου 1 – Ελπίδες για τίτλους τέλος στην καθημερινή ινσουλίνη
Μια πρωτοποριακή ένεση πρόκειται να δοκιμαστεί σε άτομα με τύπου 1 διαβήτη, με την ελπίδα ότι θα μπορούσε να καταργήσει την ανάγκη για καθημερινή χορήγηση ινσουλίνης.
Σε μια δοκιμή που γίνεται για πρώτη φορά, οι ασθενείς θα λάβουν μία γονιδιακή θεραπεία, σχεδιασμένη να βοηθήσει το σώμα να ρυθμίζει μόνο του τα επίπεδα σακχάρου στο αίμα.
Περίπου 460.000 άνθρωποι στη Βρετανία ζουν με διαβήτη τύπου 1 και πρέπει να λαμβάνουν καθημερινά ινσουλίνη, επειδή το σώμα τους δεν μπορεί να παράγει αυτή την ορμόνη, η οποία είναι απαραίτητη για τη μετατροπή της ζάχαρης σε ενέργεια και τη σωστή λειτουργία του οργανισμού.
Τώρα, η νέα θεραπεία, η οποία θα μεταφέρει γονίδια που σχετίζονται με την ινσουλίνη στους μυς των μηρών ώστε να συνεχίσουν να παράγουν πρωτεΐνες και να ρυθμίζουν το σάκχαρο στο αίμα, θα μπορούσε δυνητικά να έχει ισόβια διάρκεια μετά από μία μόνο δόση.
VIRAL
Το εγχείρημα παρουσιάστηκε στο φετινό International Conference on Advanced Technologies and Treatments for Diabetes και τώρα θα δοκιμαστεί για πρώτη φορά σε ανθρώπους.
«Στην κοινότητα του διαβήτη τύπου 1, έχουμε συνηθίσει να ακούμε ότι κάτι τέτοιο θα συμβεί σε 10 με 15 χρόνια και ίσως γίνει κάποτε», δήλωσε ο Jeremy Pettus, ενδοκρινολόγος και αναπληρωτής καθηγητής Ιατρικής στο Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνιας.
«Είναι πολύ συναρπαστικό να μπορούμε να πούμε ότι αυτό ήδη εξελίσσεται και συμβαίνει τώρα».
Ο Partha Kar, εθνικός σύμβουλος για τον διαβήτη στο NHS Αγγλίας, δήλωσε ότι η εξέλιξη είναι «πραγματικά ενθαρρυντική» και έχει τη δυνατότητα να αποτελέσει μια «λειτουργική θεραπεία» για τον διαβήτη τύπου 1. «Μιλάμε για μια ζωή χωρίς την ανάγκη υψηλών δόσεων ινσουλίνης».
Ο ίδιος ανέφερε ότι τα δύο βασικά ερωτήματα πριν από τις δοκιμές είναι πόση ινσουλίνη θα παράγει η ένεση και πόσο θα διαρκεί το αποτέλεσμα.
Ωστόσο, τόνισε: «Το βλέπω θετικά. Θα ήμουν ενθουσιασμένος αν εγώ ή τα παιδιά μου είχαμε διαβήτη τύπου 1 και θα το παρακολουθούσα πολύ στενά».
Εάν αποδειχθεί επιτυχής, η ένεση θα μπορούσε να βοηθήσει ασθενείς σε όλο τον κόσμο, με τον Pettus να δηλώνει ότι «ενδεχομένως να απευθύνεται σε όλους».
Η θεραπεία θα περιλαμβάνει μια σύντομη περίοδο «ρύθμισης του ανοσοποιητικού», κατά την οποία το ανοσοποιητικό σύστημα θα καταστέλλεται προσωρινά ώστε να επιτραπεί στη θεραπεία να εισέλθει αποτελεσματικά στα κύτταρα.
Η ένεση μπορεί να χορηγηθεί και στα δύο πόδια σε μία μόνο επίσκεψη εξωτερικού ιατρείου διάρκειας έως μίας ώρας και μπορεί να χρειαστούν δύο έως τρεις μήνες για να φτάσει στη μέγιστη αποτελεσματικότητα.
«Και αν όλα πάνε καλά, αυτό θα μπορούσε να διαρκέσει για όλη τη ζωή του ασθενούς», πρόσθεσε ο Pettus.
Η αρχική δοκιμή θα διαρκέσει ένα έτος και θα περιλαμβάνει ενήλικες με υψηλότερα επίπεδα σακχάρου, οι οποίοι ήδη χρησιμοποιούν αυτοματοποιημένα συστήματα χορήγησης ινσουλίνης, όπως φορητές αντλίες γλυκόζης.
Αν είναι επιτυχής, μελλοντικές δοκιμές θα μπορούσαν να επεκταθούν και σε άτομα που χρησιμοποιούν καθημερινές ενέσεις.
0 ΣΧΟΛΙΑ